Pegcetacoplan

Zulassung

• EU
  In der EU seit 2021 als Aspaveli zentral über die EMA zugelassen (PNH, C3G, IC-MPGN). Syfovre bei geografischer Atrophie wurde 2024 abgelehnt.
• USA
  In den USA von der FDA zugelassen: Empaveli seit 2021 bei PNH und seit 2025 bei zwei seltenen Nierenerkrankungen, Syfovre seit 2023 bei geografischer Atrophie.

Wie es wirkt

Pegcetacoplan bindet C3, das Protein im Zentrum der Komplementkaskade, und verhindert dessen Aktivierung und die nachfolgenden Schritte, die zur Zellzerstörung führen. Bei PNH fehlen den roten Blutkörperchen Schutzproteine auf der Oberfläche, sodass sie sowohl in den Gefäßen als auch schon über den früheren C3-Schritt an der Zelloberfläche zerstört werden. Da Pegcetacoplan bei C3 ansetzt, kontrolliert es beide Wege, anders als ältere Mittel, die nur das spätere C5 hemmen.

Am Auge soll eine Überaktivität des Komplementsystems zum langsamen Verlust von Netzhautzellen bei geografischer Atrophie beitragen. Die Injektion ins Auge soll dieses Fortschreiten verlangsamen.

Was die Forschung zeigt

In der Studie PEGASUS bei PNH war Pegcetacoplan dem C5-Hemmer Eculizumab bei der Verbesserung des Hämoglobins über 16 Wochen überlegen. Für die geografische Atrophie liegen Studienprogramme vor, auf denen die Augenzulassung beruht. Die Zulassung bei C3-Glomerulopathie und primärer IC-MPGN kam 2025.

Nebenwirkungen und Sicherheit

Häufig sind bei Empaveli Reaktionen an der Einstichstelle, Infektionen, Durchfall und Bauchschmerzen, bei Syfovre Augenbeschwerden, Mouches volantes und Blutungen an der Augenoberfläche.

Ernster sind bei Empaveli schwere Infektionen mit bekapselten Bakterien wie Meningokokken, weshalb es eine Impfung und ein Sicherheitsprogramm gibt (Boxed Warning), sowie eine mögliche Hämolyse nach Absetzen. Bei Syfovre kommen Augeninnenentzündung, Netzhautablösung, Entzündung von Netzhautgefäßen und häufiger der Übergang in eine feuchte Makuladegeneration vor.

Was du im Blick behalten solltest

• Hämoglobin
  Bei PNH zeigt er, ob der Abbau roter Blutkörperchen gebremst wird.
• LDH
  Dieser Wert gilt bei PNH als Marker für den Zerfall roter Blutkörperchen.
• eGFR
  Bei den Nierenerkrankungen zeigt er die Nierenfunktion.

Häufige Fragen