Vosoritide

Zulassung

• EU
  In der EU seit 2021 als Voxzogo zentral über die EMA zugelassen bei Achondroplasie ab 4 Monaten mit offenen Wachstumsfugen.
• USA
  In den USA seit 2021 von der FDA als Voxzogo zugelassen für Achondroplasie bei Kindern mit offenen Wachstumsfugen, als beschleunigte Zulassung.

Wie es wirkt

Bei Achondroplasie ist der FGFR3-Rezeptor dauerhaft aktiv und hemmt das Wachstum der Knorpelzellen in der Wachstumsfuge. Vosoritid bindet an einen anderen Rezeptor, den natriuretischen Peptidrezeptor B, erhöht in den Knorpelzellen das zyklische GMP und dämpft so den überaktiven FGFR3-Signalweg. Die lange Knochen können dadurch normaler wachsen.

Das natürliche CNP wird binnen Minuten abgebaut, Vosoritid ist für eine längere Wirkung verändert. Bekannt ist ein vorübergehender Blutdruckabfall, deshalb werden Kinder vor der Gabe mit Essen und Flüssigkeit versorgt. Die Wirkung setzt offene Wachstumsfugen voraus.

Was die Forschung zeigt

In der Phase-3-Studie wuchsen Kinder unter Vosoritid etwa 1,6 cm pro Jahr schneller als unter Placebo. Auf dieser Wachstumsgeschwindigkeit beruht die beschleunigte Zulassung, weitere bestätigende Studien können für die fortlaufende Zulassung nötig sein.

Die Behandlung ist nur sinnvoll, solange die Wachstumsfugen offen sind.

Nebenwirkungen und Sicherheit

Häufig sind Reaktionen an der Einstichstelle, Erbrechen, vorübergehende Blutdruckabfälle und Gelenkschmerzen. Bei Kindern unter 5 Jahren kommt oft Hautausschlag hinzu. Wichtigstes Risiko ist ein zu niedriger Blutdruck, dem man durch Essen und Trinken vor der Gabe vorbeugt.

Was du im Blick behalten solltest

• Blutdruck
  Ein vorübergehender Blutdruckabfall ist das wichtigste Risiko der Behandlung.
• Körpergröße
  Die Zulassung beruht auf der Wachstumsgeschwindigkeit der Kinder.

Häufige Fragen