Rusfertide

Zulassung

• EU
  In der EU nicht als Arzneimittel zugelassen; ein Zulassungsantrag bei der EMA wurde bislang nicht bekannt.
• USA
  Laut den vorliegenden Angaben am 28. August 2026 von der FDA als Mimrylo für Erwachsene mit Polycythaemia vera zugelassen.

Wie es wirkt

Rusfertid imitiert Hepcidin, das zentrale Eisenhormon des Körpers, und bindet an Ferroportin, den Kanal, über den Eisen aus Darmzellen und Eisenspeichern ausgeschleust wird. Dadurch steht dem Knochenmark weniger Eisen für neue rote Blutkörperchen zur Verfügung.

Da deren Bildung einen stetigen Eisennachschub braucht, bremst das die Produktion und hilft, den Hämatokrit im Zielbereich zu halten. So sinkt der Bedarf an wiederholten therapeutischen Aderlässen.

Was die Forschung zeigt

Die Zulassung stützt sich auf eine positive randomisierte Phase-2-Studie und die Phase-3-Studie VERIFY. In beiden wurden Hämatokrit kontrolliert und der Bedarf an Aderlässen verringert. Detaillierte Zahlen enthält das vorliegende Material nicht.

Beobachtungen zur Langzeitsicherheit über viele Jahre stehen als Zulassungsprodukt noch aus.

Nebenwirkungen und Sicherheit

Laut Fachinformation sind die häufigsten Nebenwirkungen Reaktionen an der Einstichstelle und Anämie. Ernstere Aspekte sind neu auftretende oder sich verschlechternde Thrombozytose (hohe Blutplättchenzahl) und mögliche Schäden für ein ungeborenes Kind.

Der Einsatz erfolgt unter Aufsicht von Hämatologinnen und Hämatologen im Rahmen der Gesamtbehandlung der Erkrankung und des Gerinnselrisikos.

Was du im Blick behalten solltest

• Hämatokrit
  Bei Polycythaemia vera ist der Anteil roter Blutkörperchen der zentrale Wert der Behandlung.
• Hämoglobin
  Eine Anämie gehört zu den häufigsten Nebenwirkungen.
• Thrombozyten
  Eine neu auftretende oder sich verschlechternde Thrombozytose ist als Risiko beschrieben.
• Ferritin
  Als Hepcidin-Mimetikum beeinflusst der Stoff den Eisenhaushalt, den Ferritin mit abbildet.

Häufige Fragen