NNZ-2591

Zulassung

• EU
  In der EU nicht als Arzneimittel zugelassen; der Wirkstoff befindet sich in klinischer Entwicklung (Phase 3 bei Phelan-McDermid-Syndrom).
• USA
  In den USA nicht zugelassen, in klinischer Entwicklung (Phase 3 bei Phelan-McDermid-Syndrom).

Wie es wirkt

NNZ-2591 ist ein Analogon von cyclo-Glycin-Prolin, einem natürlichen Abbauprodukt von IGF-1. Man nimmt an, dass es das IGF-1-Signalsystem beeinflusst und die Verfügbarkeit von IGF-1 normalisieren hilft, das für Bildung und Funktion der Verbindungen zwischen Nervenzellen wichtig ist.

Die Überlegung ist, dass dies Hirnschaltkreise unterstützen könnte, die bei diesen Entwicklungsstörungen betroffen sind. Es ist ein vermutetes Wirkprinzip.

Was die Forschung zeigt

Veröffentlicht ist eine einarmige, offene Phase-2-Studie bei Kindern und Jugendlichen mit Phelan-McDermid-Syndrom. Der Wirkstoff wurde im Allgemeinen gut vertragen, und die meisten Wirksamkeitsmaße besserten sich über 13 Wochen gegenüber dem Ausgangswert. Ohne Placebogruppe lassen sich Besserungen nicht von natürlichen Schwankungen oder Erwartungseffekten trennen.

Ergebnisse bei Rett-, Angelman- und Pitt-Hopkins-Syndrom wurden vor allem über Unternehmensmitteilungen bekannt. Eine placebokontrollierte Phase-3-Studie soll die Wirksamkeit klären. Bis dahin ist ein Nutzen vielversprechend, aber nicht belegt.

Nebenwirkungen und Sicherheit

In der offenen Phase-2-Studie wurde der Wirkstoff im Allgemeinen gut vertragen. Wegen der geringen Zahl an Teilnehmenden und der fehlenden Kontrollgruppe sind seltene oder langfristige Nebenwirkungen nicht ausgeschlossen.

Da der Stoff nicht zugelassen ist, gehört eine Anwendung ausschließlich in klinische Studien unter fachärztlicher Betreuung.

Häufige Fragen