Elamipretide

Zulassung

• EU
  In der EU nicht als Arzneimittel zugelassen. Die EMA hat 2021 eine Orphan-Designation für das Barth-Syndrom erteilt; das ist keine Zulassung.
• USA
  In den USA im September 2025 von der FDA im beschleunigten Verfahren zugelassen (Forzinity) zur Verbesserung der Muskelkraft bei Barth-Syndrom, übrige Anwendungen nicht zugelassen.

Wie es wirkt

Elamipretid lagert sich an Cardiolipin in der inneren Mitochondrienmembran an und stabilisiert die gefalteten Strukturen (Cristae), in denen die Energiegewinnung abläuft. Das soll die Effizienz der Atmungskette verbessern und schädliche reaktive Sauerstoffverbindungen verringern.

Beim Barth-Syndrom stören Mutationen im TAFAZZIN-Gen den Umbau von Cardiolipin; daraus ergibt sich die Begründung für die Behandlung. Das beschreibt den vermuteten Mechanismus, nicht die in Studien gemessenen Ergebnisse.

Was die Forschung zeigt

Der Weg zur Zulassung war umstritten. Ein früherer Antrag wurde abgelehnt, nachdem ein Gehstreckenziel verfehlt worden war. Die Zulassung stützt sich am Ende auf die Kraft der Kniestrecker und kleine offene Daten. Eine randomisierte bestätigende Studie ist verlangt. Studien in anderen Erkrankungen wie trockener altersabhängiger Makuladegeneration oder primärer mitochondrialer Myopathie führten nicht zur Zulassung.

Nebenwirkungen und Sicherheit

Am häufigsten sind Reaktionen an der Einstichstelle wie Rötung, Schmerz, Verhärtung, Juckreiz, Blutergüsse und Nesselsucht. Schwere allergische Reaktionen sind möglich.

Das Präparat enthält Benzylalkohol als Konservierungsmittel und ist daher nicht für Neugeborene zugelassen. Langzeitdaten sind begrenzt, weil die Erkrankung selten ist.

Häufige Fragen